Ελπίδες δίνει γονιδιακή θεραπεία σε πειραματικό στάδιο κατά της χρόνιας λεμφοκυτταρικής λευχαιμίας.
Επιστήμονες για πρώτη φορά χρησιμοποίησαν γονιδιακή θεραπεία για να καταστρέψουν με επιτυχία καρκινικούς όγκους σε ασθενείς με λευχαιμία σε προχωρημένο στάδιο, ένας στόχος που χρειάστηκε 20 χρόνια για να επιτευχθεί.
Λεμφοκύτταρα Τ που ευθύνονται για την ανοσοποιητική άμυνα των κυττάρων του ανθρώπινου οργανισμού, τα οποία τροποποιήθηκαν γενετικά, αποδείχτηκαν δραστικά κατά της χρόνιας λεμφοκυτταρικής λευχαιμίας, της πιο συχνής μορφής καρκίνου που πλήττει το αίμα και τον μυελό των οστών, σύμφωνα με πειραματική μελέτη που δόθηκε στη δημοσιότητα αργά χθες Τετάρτη.
Σύμφωνα με τους ερευνητές της Ιατρικής Σχολής του Πανεπιστημίου της Πενσυλβάνιας, στις ανατολικές ΗΠΑ, στη διάρκεια της πρώτης φάσης της δοκιμής η θεραπεία επέτρεψε την ύφεση της νόσου για τουλάχιστον ένα χρόνο σε δύο από τους τρεις ασθενείς που μετείχαν στην έρευνα και έπασχαν από λευχαιμία σε προχωρημένο στάδιο. Ο τρίτος ασθενής παρουσίασε υποτροπή της νόσου ύστερα από τέσσερις μήνες αλλά αυτή ήταν υπό εξασθενημένη μορφή.
Η ερευνητική ομάδα προτίθεται να εφαρμόσει τη θεραπεία αυτή σε ακόμη τέσσερις ασθενείς πριν προχωρήσει στην ευρύτερη δεύτερη φάση.
Η προσέγγιση αυτή θα μπορούσε επίσης να εφαρμοστεί για τη θεραπεία άλλων μορφών καρκίνου όπως του πνεύμονα, των ωοθηκών και του μελανώματος, ωστόσο επιβάλλεται να γίνει περαιτέρω έρευνα, σύμφωνα με τους συντάκτες της μελέτης.
Η θεραπεία συνίστατο στην αφαίρεση λεμφοκυττάρων Τ από τους συγκεκριμένους ασθενείς και στη γενετική τροποποίησή τους με τη βοήθεια ενός ρετροϊού, του lentivirus (βραδύς ιός), ώστε να γίνει επιλεκτική επίθεση στα καρκινικά κύτταρα, όλα τους φορείς μιας ορισμένης πρωτεΐνης, και να διασωθεί η μεγάλη πλειονότητα των υγιών κυττάρων του οργανισμού.
Οι ερευνητές προγραμμάτισαν επίσης τα λεμφοκύτταρα Τ για να επισπεύσουν τον πολλαπλασιασμό τους.
Οι ερευνητές διοχέτευσαν τα τροποποιημένα λεμφοκύτταρά τους στους ασθενείς αυτούς οι οποίοι είχαν υποβληθεί νωρίτερα σε χημειοθεραπεία.
«Σε τρεις εβδομάδες, οι όγκοι είχαν καταστραφεί με μια δραστικότητα που δεν είχε παρατηρηθεί ποτέ νωρίτερα», εξηγεί ο δρ Καρλ Τζουν, καθηγητής Παθολογίας στο αντικαρκινικό κέντρο Abramson του Πανεπιστημίου της Πενσυλβάνιας, κύριος συντάκτης των εργασιών αυτών που δημοσιεύουν οι επιθεωρήσεις New England Journal of Medicine και Science Translational Medicine.
«Αυτή ήταν πολύ πιο δραστική από αυτό που αναμέναμε», υπογραμμίζει ο ερευνητής εκτιμώντας ότι αυτά τα γενετικά τροποποιημένα λεμφοκύτταρα Τ που ονομάζει «κατά συρροή δολοφόνους» κατέστρεψαν σχεδόν ένα κιλό (910 γραμμάρια) καρκινικού όγκου σε κάθε ασθενή.
Τα αποτελέσματα της πιλοτικής κλινικής δοκιμής έρχονται σε έντονη αντίθεση με τις υπάρχουσες αγωγές για τη θεραπεία αυτού του τύπου λευχαιμίας, υπογραμμίζουν οι συντάκτες.
Οι τρεις αυτοί ασθενείς δεν είχαν πολλές επιλογές θεραπείας. Η μόνη άλλη επιλογή είναι μια μεταμόσχευση μυελού των οστών, μια διαδικασία που απαιτεί μακρά νοσηλεία και που φέρει έναν κίνδυνο θνησιμότητας τουλάχιστον 20%.
Επίσης αυτή η μεταμόσχευση προσφέρει στην καλύτερη περίπτωση 50% πιθανότητες θεραπείας.
«Η νέα αυτή προσέγγιση έχει τη δυνατότητα να προσφέρει τις ίδιες πιθανότητες θεραπείας αλλά με πολύ λιγότερους κινδύνους», γράφει ο δρ Ντέιβιντ Πόρτερ, καθηγητής Ιατρικής στο Πανεπιστήμιο της Πενσυλβάνιας και από τους βασικούς συντάκτες της μελέτης.
www.kathimerini.gr με πληροφορίες από ΑΠΕ-ΜΠΕ
Επιστήμονες για πρώτη φορά χρησιμοποίησαν γονιδιακή θεραπεία για να καταστρέψουν με επιτυχία καρκινικούς όγκους σε ασθενείς με λευχαιμία σε προχωρημένο στάδιο, ένας στόχος που χρειάστηκε 20 χρόνια για να επιτευχθεί.
Λεμφοκύτταρα Τ που ευθύνονται για την ανοσοποιητική άμυνα των κυττάρων του ανθρώπινου οργανισμού, τα οποία τροποποιήθηκαν γενετικά, αποδείχτηκαν δραστικά κατά της χρόνιας λεμφοκυτταρικής λευχαιμίας, της πιο συχνής μορφής καρκίνου που πλήττει το αίμα και τον μυελό των οστών, σύμφωνα με πειραματική μελέτη που δόθηκε στη δημοσιότητα αργά χθες Τετάρτη.
Σύμφωνα με τους ερευνητές της Ιατρικής Σχολής του Πανεπιστημίου της Πενσυλβάνιας, στις ανατολικές ΗΠΑ, στη διάρκεια της πρώτης φάσης της δοκιμής η θεραπεία επέτρεψε την ύφεση της νόσου για τουλάχιστον ένα χρόνο σε δύο από τους τρεις ασθενείς που μετείχαν στην έρευνα και έπασχαν από λευχαιμία σε προχωρημένο στάδιο. Ο τρίτος ασθενής παρουσίασε υποτροπή της νόσου ύστερα από τέσσερις μήνες αλλά αυτή ήταν υπό εξασθενημένη μορφή.
Η ερευνητική ομάδα προτίθεται να εφαρμόσει τη θεραπεία αυτή σε ακόμη τέσσερις ασθενείς πριν προχωρήσει στην ευρύτερη δεύτερη φάση.
Η προσέγγιση αυτή θα μπορούσε επίσης να εφαρμοστεί για τη θεραπεία άλλων μορφών καρκίνου όπως του πνεύμονα, των ωοθηκών και του μελανώματος, ωστόσο επιβάλλεται να γίνει περαιτέρω έρευνα, σύμφωνα με τους συντάκτες της μελέτης.
Η θεραπεία συνίστατο στην αφαίρεση λεμφοκυττάρων Τ από τους συγκεκριμένους ασθενείς και στη γενετική τροποποίησή τους με τη βοήθεια ενός ρετροϊού, του lentivirus (βραδύς ιός), ώστε να γίνει επιλεκτική επίθεση στα καρκινικά κύτταρα, όλα τους φορείς μιας ορισμένης πρωτεΐνης, και να διασωθεί η μεγάλη πλειονότητα των υγιών κυττάρων του οργανισμού.
Οι ερευνητές προγραμμάτισαν επίσης τα λεμφοκύτταρα Τ για να επισπεύσουν τον πολλαπλασιασμό τους.
Οι ερευνητές διοχέτευσαν τα τροποποιημένα λεμφοκύτταρά τους στους ασθενείς αυτούς οι οποίοι είχαν υποβληθεί νωρίτερα σε χημειοθεραπεία.
«Σε τρεις εβδομάδες, οι όγκοι είχαν καταστραφεί με μια δραστικότητα που δεν είχε παρατηρηθεί ποτέ νωρίτερα», εξηγεί ο δρ Καρλ Τζουν, καθηγητής Παθολογίας στο αντικαρκινικό κέντρο Abramson του Πανεπιστημίου της Πενσυλβάνιας, κύριος συντάκτης των εργασιών αυτών που δημοσιεύουν οι επιθεωρήσεις New England Journal of Medicine και Science Translational Medicine.
«Αυτή ήταν πολύ πιο δραστική από αυτό που αναμέναμε», υπογραμμίζει ο ερευνητής εκτιμώντας ότι αυτά τα γενετικά τροποποιημένα λεμφοκύτταρα Τ που ονομάζει «κατά συρροή δολοφόνους» κατέστρεψαν σχεδόν ένα κιλό (910 γραμμάρια) καρκινικού όγκου σε κάθε ασθενή.
Τα αποτελέσματα της πιλοτικής κλινικής δοκιμής έρχονται σε έντονη αντίθεση με τις υπάρχουσες αγωγές για τη θεραπεία αυτού του τύπου λευχαιμίας, υπογραμμίζουν οι συντάκτες.
Οι τρεις αυτοί ασθενείς δεν είχαν πολλές επιλογές θεραπείας. Η μόνη άλλη επιλογή είναι μια μεταμόσχευση μυελού των οστών, μια διαδικασία που απαιτεί μακρά νοσηλεία και που φέρει έναν κίνδυνο θνησιμότητας τουλάχιστον 20%.
Επίσης αυτή η μεταμόσχευση προσφέρει στην καλύτερη περίπτωση 50% πιθανότητες θεραπείας.
«Η νέα αυτή προσέγγιση έχει τη δυνατότητα να προσφέρει τις ίδιες πιθανότητες θεραπείας αλλά με πολύ λιγότερους κινδύνους», γράφει ο δρ Ντέιβιντ Πόρτερ, καθηγητής Ιατρικής στο Πανεπιστήμιο της Πενσυλβάνιας και από τους βασικούς συντάκτες της μελέτης.
www.kathimerini.gr με πληροφορίες από ΑΠΕ-ΜΠΕ